رويترز – أعلنت هيئة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) أنها وافقت يوم الخميس على دواء مجموعة إيطالو فارماكو لعلاج الضمور العضلي دوشين، وهو اضطراب وراثي يتسبب في ضمور العضلات.

سيتم بيع الدواء تحت اسم العلامة التجارية دوفيزات (Duvyzat)، والذي سوف يؤخذ عن طريق الفم، وهو أول دواء غير استيرويدي تمت الموافقة عليه لعلاج المرضى الذين يعانون من جميع أنواع الأمراض الوراثية لداء ضمور العضلات وفقًا لهيئة الغذاء والدواء الأمريكية.

تمت الموافقة على دوفيزات التابع لشركة إيطالو فارماكو للمرضى الذين تتراوح أعمارهم بين ست سنوات وما فوق.

يؤثر داء ضمور العضلات على حوالي واحد من كل 3500 مولود من الذكور في جميع أنحاء العالم، ومعظم المرضى يفتقرون إلى بروتين الديستروفين الذي يحافظ على سلامة العضلات.

يساعد دوفيزات، المعروف كيميائيًا باسم جيفينوستات، في تنظيم مجموعة من الإنزيمات المسؤولة عن تسبب الضرر وتدهور العضلات لدى مرضى الضمور العضلي.

استندت طلبات إيطالو فارماكو للدواء إلى البيانات من دراسة في مرحلة متقدمة أُجريت على 120 مريضًا يتناولون الستيرويدات لمدة طويلة، حيث ساعد الدواء في تباطؤ تقدم المرض في المرضى القادرين على المشي والذين تتراوح أعمارهم بين 6 سنوات وما فوق بعد 18 شهرًا من العلاج.

تواجه الموافقة على الدواء تنافسًا من العلاجات المعتمدة بالفعل لـداء الضمور العضلي دوشين في السوق، بما في ذلك دواء إيكسونداي 51 الأكثر مبيعًا من ساربيتا ثيرابيوتيك، بالإضافة إلى علاجاتها الأخرى آمونديس وفايوندس. 

هذه العلاجات تنتمي إلى فئة العلاجات التي تتخطى أجزاء محددة من الجينات، تسمى الإكسونات، مما يساعد الجسم في إنتاج أشكال قصيرة من الديستروفين.

على عكس العلاجات الأخرى المتاحة، يحاول دوفيزات “موازنة” التأثيرات الناتجة عن نقص الديستروفين، كما ذكر الطبيب الرئيسي في إيطالو فارماكو باولو بيتيكا قبل صدور القرار.

وقد وافقت هيئة الغذاء والدواء الأمريكية العام الماضي على علاج الجينات الأول من نوعه لمرضى الضمور العضلي إيليفايدز (Elevidys) من قبل شركة ساربيتا الذين تتراوح أعمارهم بين 4 و 5 سنوات والذين يمكنهم المشي، استنادًا إلى بيانات التجارب التي أظهرت أنه قادر على إنتاج نسخة صغيرة من بروتين الديستروفين.

 دواء إيليفايدز هو واحد من أغلى العلاجات في العالم بتكلفة قدرها 3.2 مليون دولار للمريض.

إقرأ أيضًا: 

باير تسعى للحصول على الموافقة على دواء لتخفيف أعراض سن اليأس بعد نجاحها في التجربة الثالثة