وافقت هيئة الغذاء والدواء على وينريفير الأسبوع الماضي. يُظهر الدواء فعاليته في علاج اضطراب قلبي وعائي نادر وخطير يُعرف باسم ارتفاع ضغط الشريان الرئوي. كان علاج ارتفاع ضغط الشريان الرئوي صعبًا للغاية، حسبما يفيد تقارير ستيت نيوز (STAT News). وبالتالي، يمثل وينريفيراكتشافًا هامًا.

تأتي موافقة وينريفير (سوتاتيرسبت) على خلفية ترخيص هيئة الغذاء والدواء لعلاج آخر لارتفاع ضغط الشريان الرئوي، وهو قرص يُسمى أوبسينفي  (Opsynvi) الذي يجمع بين (macitentan – tadalafil).

قد يكون وينريفير معدِّلًا للمرض – حيث يُقلل من احتمالية تفاقم الأحداث السريرية – حيث يعمل على تثبيط عامل النمو الذي يفرز بشكل مفرط من قبل الأشخاص الذين يعانون من ارتفاع ضغط الشريان الرئوي. وهذا يؤدي إلى تضخم جدران الأوعية الدموية، مما يؤدي بدوره إلى ارتفاع ضغط الدم وإلى إجهاد شديد على القلب بسبب تضيق شرايين الرئة.

نشرت مجلة نيو إنجلاند للطب بيانات التجارب السريرية للمرحلة الثالثة التي أظهرت أن البالغين الذين يعانون من ارتفاع ضغط الشريان الرئوي الذين تم إعطاؤهم سوتاتيرسبت حققوا تحسينًا أكبر في مسافة المشي لمدة ست دقائق، وقالوا أن هناك تحسنًا عامًا أفضل وكانت لديهم مخاطرة معتدلة بنسبة 84% للتدهور السريري أو الوفاة في غضون 24 أسبوعًا مقارنة بالمجموعة المقارنة.

 هنا، يُقاس مستوى وظيفة الشخص على مقياس مُعين منظمة الصحة العالمية لـ “الفئات الوظيفية”. هناك أربع فئات مثل هذه تُستخدم لتصنيف مدى مرض الأشخاص الذين يعانون من ارتفاع ضغط الشريان الرئوي. كلما زادت الفئة، زادت شدة المرض وكبرت الضرورة لتشخيص المريض بدقة وبدء العلاج.

يؤثر ارتفاع ضغط الشريان الرئوي على حوالي 40.000 شخص في الولايات المتحدة، ويموت 43% من المرضى في غضون خمس سنوات من التشخيص.

يمكن أن يكون حتى 50% من مرضى ارتفاع ضغط الشريان الرئوي مؤهلين لاستخدام وينريفير. من المتوقع أن يتم استخدام الدواء كعلاج ثانوي أو ثالثي، ولكن في نهاية المطاف قد يكون له الإمكانية كعلاج أولي، وفقًا لـ فيرست وورد فارما.

وفقًا لتقرير من موقع Healio، من المتوقع أن يتوفر وينريفير على رفوف الصيدليات التخصصية بحلول نهاية أبريل. يُحقن العلاج مرة كل ثلاثة أسابيع ويمكن للمرضى إعطاء الجرعة لأنفسهم. لا يزال السؤال مفتوحًا حول ما إذا كان سيحتاج الأشخاص الذين يتم وصفهم بـ سوتاتيرسبت مازالوا بحاجة إلى تناول مزيج من الأدوية الذي يساعد في تخفيف الأعراض.

الشركة المالكة للدواء، ميرك، ستبيع وينريفير بسعر قائم يتراوح حوالي 14،000 دولار للزجاجة أو حوالي 240،000 دولار سنويًا، اعتمادًا على وزن الشخص. هذا الرقم لا يأخذ في الاعتبار بعض الخصومات للمدفوعات التي سيتم أخذها في الاعتبار في السعر الكلي.

يضع السعر السنوي القائم على القائمة لـ وينريفير بعيدًا عن الحدود المقبولة عادة لكفاءة التكلفة، حتى عندما يتم احتساب الفوائد التي يقدمها. اعتبر المعهد للمراجعة السريرية والاقتصادية استخدام سوتاتيرسبت مضافًا إلى العلاج القائم بالفعل بين البالغين الذين يعانون من ارتفاع ضغط الشريان الرئوي مقابل العلاج القائم بالفعل بمفرده واستنتج أنه إذا كان لدى وينريفير سعرًا صافيًا يتراوح بين حوالي 18.000 و 35.000 دولار سنويًا، فسيتم مراعاته بالمعايير النموذجية.

بما أنه من المرجح ألا يكون السعر السنوي الصافي لوينريفير قريبًا من نطاق 18.000 إلى 35.000 دولار، فقد يُعد ذلك مشكلة من قبل المدفوعات ومديري فوائد الصيدلية. قد يكون من الممكن أن يفرضوا مجموعة من الأدوات التي تسهل الاستخدام، بما في ذلك وضع الدواء في فئة تقديم تكاليف مرتفعة نسبيًا للمرضى، واستخدام واسع للموافقة المسبقة وربما تحريرات التدرج (قد يتعين وصف دواء أرخص أولا قبل تغطية وينريفير). كما يمكن أن يستبعدوا من التغطية بعض المرضى الذين تم تعيينهم إلى فئة وظيفية منخفضة أو أقل شدة وفقًا لمنظمة الصحة العالمية. وأخيرًا، قد يقوم البائعون بتطبيق حدود المدة أثناء تقييم تحديد الجرعة، والآثار الجانبية، وتقدم المرض.

بالنسبة لأولئك الذين يتناولون الدواء وهم على برنامج ميديكير، لاحظت بينك شيت أن الحد الأقصى للمشاركة في التكاليف المتوقع أن يبلغ 2.000 دولار سيساهم في خفض عبء التكاليف عليهم. يدخل هذا الحد حيز التنفيذ في عام 2025 كجزء من إعادة تصميم قانون الحد من التضخم لفوائد الصيدلة في الخارجية لبرنامج ميديكير (الجزء D). في الوقت نفسه، ومع إعادة هيكلة الجزء D في عام 2025 سيواجه مصنعو الأدوية خصمًا إلزاميًا بنسبة 20% في المرحلة الكارثية أو ذات التكاليف العالية لفائدة الدواء في ميديكير.

بالإضافة إلى ذلك، نظرًا لأن البائعون سيكونون قريبًا مسؤولين عن إدارة حصة أعلى من تكلفة الأدوية، فمن المحتمل أن يفرضوا قيودًا على الاستخدام قد تحد من الوصول إليها.

وينريفير الموافق عليه حديثًا هو علاج واعد لمرضى ارتفاع ضغط الشريان الرئوي. لكن سعره المرتفع وكفاءته المحدودة تناسبه ربما تقيّد استخدامه.

إقرأ أيضًا:

عقار جديد تابع لـ”ميرك” يحصل على موافقة هيئة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) لعلاج حالة نادرة في الرئة