رويترز – قالت شركة روكيت فارماسيوتيكالز يوم الجمعة إن الجهة التنظيمية للصحة في الولايات المتحدة رفضت الموافقة على علاجها الجيني لعلاج اضطراب نادر وشديد يصيب الأطفال ويسبب خللاً في الجهاز المناعي، مما أدى إلى انخفاض أسهمها بأكثر من 12% في التداول المبكر.

طلبت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، من خلال ما يُعرف برسالة الاستجابة الكاملة، معلومات إضافية محدودة تتعلق ببعض العمليات الخاصة بالعلاج الجيني، المسمى كريسلادي Kresladi، لإكمال مراجعته.

كانت الشركة تسعى للحصول على أول موافقة من الوكالة لاستخدام العلاج لعلاج المرضى الذين يعانون من نقص التصاق الكريات البيضاء الشديد، وهو اضطراب تقدر شركة روكيت أنه يؤثر على حوالي 800 إلى 1000 شخص في الولايات المتحدة وأوروبا.

في هؤلاء المرضى، لا يمكن للخلايا البيضاء أن تلتصق بشكل صحيح بجدران الأوعية الدموية في موقع العدوى بسبب طفرة في الجين ITGB2 الذي يشفر البروتين. قد يؤدي ذلك إلى نقص شديد في الجهاز المناعي والتهابات متكررة.

قالت شركة روكيت، التي مقرها نيوجيرسي، إنها اجتمعت مع إدارة الغذاء والدواء لمناقشة المعلومات المطلوبة للحصول على الموافقة السريعة.

استند طلب الموافقة على التسويق للشركة إلى بيانات من تجربة مبكرة إلى متوسطة حيث بقي جميع المرضى التسعة على قيد الحياة  لمدة لا تقل عن 12 شهرًا بعد الحقن.

 مددت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية في فبراير جدولها الزمني لاتخاذ قرار بشأن الموافقة لمراجعة بيانات مشابهة تتعلق ببعض العمليات للعلاج الجيني.

قال المحللون في تي دي كوين آنذاك إن التأخير يبدو مرتبطًا بقدرة إدارة الغذاء والدواء وليس مشكلة في الشركة.

قال المحلل في تي دي كوين، تايلر فان بورين، إن كريسلادي يمثل فرصة صغيرة لشركة روكيت، لكن النجاح هنا سيثبت صحة منصة لينتيفايرال lentiviral الخاصة بالشركة التي تُستخدم لعلاجات أخرى في خط إنتاجها مع مجموعات مرضى أكبر.

العلاج العلاجي الوحيد المتاح حاليًا للحالة هو نوع من زراعة نخاع العظم، والتي غالبًا ما تكون غير متاحة بسهولة وتحمل مخاطر كبيرة.

إقرأ أيضًا:

فيرونا فارما تُحقق تقدمًا في علاج مرض الانسداد الرئوي المزمن مع موافقة إدارة الغذاء والدواء على عقارها