رويترز – وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على العلاج الجيني لشركة فايزر (PFE.N) لحالات هيموفيليا ب يوم الجمعة، وهو العلاج الثاني من نوعه لاضطراب النزف النادر الذي يتطلب عادة حقناً منتظمة ببروتين يساعد على تخثر الدم.

الأشخاص الذين يعانون من هيموفيليا يحملون خللًا في جين ينظم إنتاج بروتينات تسمى عوامل التخثر، والتي يمكن أن تتسبب في نزف مفاجئ وشديد بعد الإصابات أو الجراحة. يصيب هذا المرض بشكل رئيسي الذكور.

علاج فايزر ذو مرة واحدة، الذي يطلق عليه اسم “بيكفيز”، مصمم لتحفيز إنتاج البروتين، المسمى عامل التخثر التاسع (FIX)، من قبل جسم المريض بدلاً من حقن هذا البروتين بشكل وريدي عدة مرات في الأسبوع أو الشهر.

سيكون العلاج متاحًا بوصفة طبية للمرضى المؤهلين، وفقًا لما ذكره المتحدث باسم الشركة.

قد حددت فايزر سعرًا قائمًا لـ “بيكفيز” بقيمة 3.5 مليون دولار في الولايات المتحدة – وهو نفس السعر المعروض من قبل شركة الأدوية الأسترالية سي إس إل (CSL.AX) للعلاج الجيني المنافس هيمجينكس.

علاجات الجينات غالبًا ما تكون مكلفة، ومدى فاعلية العلاج بجرعة واحدة يبقى سؤالًا مفتوحًا.

التكلفة العالية والمشاكل اللوجستية واحتمالية التقدم في العلاج قد أبطلت حتى الآن اعتماد العلاجات الجينية الأولى لمرضى الهيموفيليا.

قال نايجل كي، مدير مركز الهيموفيليا والتخثر في جامعة شمال كارولينا، إن الطلب على علاجات الجينات محدود بـ “مدى رضا المرضى عن علاجهم الحالي، وما إذا كانوا يرغبون في الانخراط فيه، وهو الأمر الذي لا يفعله كثيرون”.

أظهرت جرعة واحدة من علاج فايزر أنها تعمل بفاعلية مثل حقن البروتينات المعتادة بعد عام، حيث تم التخلص تمامًا من النزف في 60% من المرضى مقارنة بـ 29% من تلقوا الحقن.

وقد أعلنت فايزر أنها ستستمر في مراقبة فاعلية وسلامة العلاج على مدى 15 عامًا.

يصيب مرض الهيموفيليا ب ما يقرب من 4 من كل 100,000 من الذكور في الولايات المتحدة، بينما يُقدَّر أن مرض الهيموفيليا أ يصيب 12 من كل 100,000 من الذكور في الولايات المتحدة، وفقًا للبيانات الحكومية.

تابع أيضًا:

دعاوى قضائية بين فايزر وموديرنا حول براءات اختراع لقاح كوفيد-19 في المملكة المتحدة