رويترز: وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على توسيع استخدام علاج الجينات لداء دوشين العضلي من شركة ساريبتا للمرضى الذين تبلغ أعمارهم أربع سنوات فما فوق يوم الخميس، مما أدى إلى ارتفاع أسهم الشركة بنسبة 36٪ في التداول الممتد.

منحت الوكالة الموافقة التقليدية للمرضى الذين تتراوح أعمارهم أربع سنوات فما فوق والذين يمكنهم المشي، وكذلك الموافقة المعجلة للذين لا يمكنهم المشي.

عانى العلاج الجيني إيليفيدز Elevidys، من تأخيرات تنظيمية وتساؤلات حول فعاليته، خاصة بعد فشله في تحقيق الأهداف الأساسية لتجربته السريرية المتقدمة.

فشل العلاج في تحسين الوظائف الحركية بشكل كبير في المرضى الذين تتراوح أعمارهم بين أربع إلى سبع سنوات، مقارنة بالمرضى المعالجين بدواء وهمي بعد 52 أسبوعًا، ولكنه حقق جميع أهدافه الثانوية في التجربة، ولم تُلاحظ أي إشارات سلامة جديدة.

قالت ديبرا ميلر، مؤسسة ومديرة جمعية كيور دوشين CureDuchenne غير الربحية لدعم المرضى وتمويل أبحاث داء دوشين العضلي، لرويترز قبل القرار إنه من الصعب أحيانًا تتبع الأهداف مثل اختبارات المشي، والتحمل أثناء اللعب عند المرضى.

وأضافت: “أعتقد، من منظور الأبوين، يمكنك مشاهدة تدهور حالة طفلك وأمل في شيء أفضل، أو يمكنك الاستفادة من شيء الآن”.

يؤثر داء دوشين على نحو واحد من كل 3500 ولادة ذكور في جميع أنحاء العالم، وفقًا للمنظمة الوطنية للاضطرابات النادرة. يضعف العضلات الهيكلية وعضلات القلب التي تزداد سوءًا بسرعة مع مرور الوقت، ويموت المرضى عادةً بسبب المرض بحلول عمر 25 عامًا، وفقًا لعيادة كليفلاند.

وصف محللو جي بي مورجان J.P.Morgan الموافقة الموسعة بأنها “سيناريو ضربة قاضية” لشركة ساريبتا.

منحت إدارة الغذاء والدواء الموافقة المسرعة للعلاج، وهو الأول من نوعه لمرضى دوشين الذين تتراوح أعمارهم بين أربع إلى خمس سنوات ويمكنهم المشي، في يونيو من العام الماضي. الموافقة المسرعة هي عملية تتيح للوكالة الموافقة على العلاجات قبل أن تظهر البيانات المؤكدة فعاليتها.

قد تتطلب الموافقة زيادة قدرة شركة ساريبتا، ولكن الرئيس التنفيذي دوغلاس إنجرام أخبر رويترز أن الشركة “في وضع جيد من ناحية التصنيع”.

ومع ذلك، قد يكون استمرار الموافقة على استخدام العلاج في المرضى الذين لا يستطيعون المشي مرهونًا بالتحقق من الفائدة السريرية في تجربة تأكيدية.

وقالت الشركة إنه لا ينبغي استخدام إيليفيدز في المرضى الذين لديهم طفرات معينة في جين دوشين.

وقد تعاونت ساريبتا مع شركة روش لتسويق العلاج الجيني خارج الولايات المتحدة.

إقرأ أيضًا:

“غافي” تسعى للحصول على 9 مليارات دولار لتطعيم أطفال العالم الأشد فقراً