رويترز: وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على دواء شركة زيفرا ثيرابيوتيكس لعلاج اضطراب وراثي نادر وقاتل، مما يجعله أول علاج يحصل على الموافقة لهذه الحالة، وفقًا لما أعلنته الهيئة التنظيمية الصحية يوم الجمعة.

سعت الشركة لسنوات طويلة لتقديم هذا الدواء إلى السوق، بعد أن رفضت إدارة الغذاء والدواء في السابق الموافقة عليه ومددت فترة مراجعة العلاج.

الدواء الفموي، المعروف تجاريًا باسم ميبليفّا (Miplyffa)، حصل مؤخرًا على الموافقة لعلاج مرض نيمان-بيك النوع (ج)، وهو اضطراب وراثي نادر يؤثر على الجهاز العصبي وأعضاء أخرى. ويعيش المصابون بهذا المرض في المتوسط حوالي 13 عامًا فقط.

وأفادت جانيت ماينارد، مديرة في مركز تقييم الأدوية والبحوث التابع لإدارة الغذاء والدواء، قائلة: “إن الموافقة الأولى من نوعها على علاج آمن وفعال لمرض نيمان-بيك ستلبي بالتأكيد الاحتياجات الطبية الأساسية للمصابين”.

تمت الموافقة على ميبليفّا بالتزامن مع ميجلستات (Miglustat) المعروف تجاريًا باسم زافيسكا (Zavesca)، لعلاج الأعراض العصبية المرتبطة بمرض نيمان-بيك لدى البالغين والأطفال الذين تبلغ أعمارهم سنتين فما فوق.

تتوقع شركة زيفرا أن يصبح الدواء متاحًا في الولايات المتحدة خلال 8 إلى 12 أسبوعًا. ولم ترد الشركة على الفور على طلب وكالة رويترز للتعليق حول التسعير.

يتوقع المحلل أورين ليفنات من “إتش. سي. وينرايت” أن يتراوح متوسط سعر الدواء بين 500,000 و600,000 دولار سنويًا، كما يقدر أن تصل ذروة المبيعات إلى حوالي 250 مليون دولار في الولايات المتحدة.

ميبليفّا يحمل تحذيرًا من ردود فعل فرط الحساسية، بما في ذلك الشرى والوذمة الوعائية، وهي حالة تسبب تورمًا تحت الجلد. حصلت شركة زيفرا على الدواء من خلال استحواذها على شركة أورفازايم، المطور الأصلي للعقار، في عام 2022.

وارتفعت أسهم زيفرا بأكثر من 5% لتصل إلى 8.43 دولار في تداولات فترة ما بعد الظهر.

إقرأ أيضًا:

• هيمز آند هيرز تعرض ويجوفي بسعر 99 دولارًا شهريًا لمهن محددة

• أسترازينيكا تحصل على الموافقة على لقاح للإنفلونزا للاستخدام الذاتي

• ظهور أعراض إنفلونزا الطيور على عامل صحي في ميزوري

• عملية ناجحة في الخبر تنقذ طفلاً من الضخامة الشقية