(رويترز) – قالت شركة فايزر يوم الأربعاء إن العلاج الجيني لمرض الهيموفيليا أ قد قلل بشكل كبير من عدد نوبات النزيف السنوية لدى المرضى الذين يعانون من هذا الاضطراب النادر في دراسة متقدمة، وأدى أداءً أفضل من العلاج الحالي القياسي.

تقرّب هذه البيانات شركة فايزر خطوة واحدة من الحصول على موافقة الجهات التنظيمية الأمريكية لعلاج جيني ثاني لمرض الهيموفيليا.

كانت فايزر قد حصلت على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لعلاج بيكفيز (Beqvez) كعلاج جيني لمرة واحدة لمرض الهيموفيليا ب، وهو نوع أقل شيوعًا من الاضطراب، في أبريل.

إذا تمت الموافقة على العلاج الجيني للهيموفيليا أ من فايزر، فسوف ينافس علاج روكتافيان لمرة واحدة من شركة بيومارين فارماسيوتيكال، والذي تم الموافقة عليه في الولايات المتحدة العام الماضي ويبلغ سعره 2.9 مليون دولار.

حاليًا، العلاج القياسي لمرضى الهيموفيليا أ هو الخضوع لاستبدال روتيني لبروتين التخثر المعروف باسم العامل الثامن (Factor VIII).

قالت فايزر إن العلاج الجيني للهيموفيليا أ لم يحقق فقط الهدف الرئيسي بإظهار عدم التفوق مقارنةً بالعلاج باستبدال العامل الثامن في تقليل معدل النزيف السنوي لدى المرضى، ولكنه أظهر أيضًا تفوقًا على العلاج القياسي الحالي.

وأظهرت البيانات من مجموعة مكونة من 75 مريضًا أيضًا أن 84% من المرضى الذين تلقوا العلاج الجيني من فايزر كانت لديهم مستويات العامل الثامن فوق 5% بعد 15 شهرًا من الحقن، وفقًا لما ذكرته الشركة.

ستعرض الشركة بيانات إضافية في الاجتماعات الطبية القادمة، وأضافت أن فايزر تشارك في تطوير العلاج الجيني للهيموفيليا أ مع شركة سانجامو ثيرابيوتكس، التي قامت بترخيص العلاج منها.

يعاني الأشخاص المصابون بالهيموفيليا من خلل في جين ينظم إنتاج البروتينات المسماة عوامل التخثر، مما يؤدي إلى نزيف تلقائي شديد بعد الإصابات أو الجراحة.

تصيب الهيموفيليا أ حوالي 25 من كل 100,000 ولادة ذكور حول العالم، وفقًا للبيانات التي استشهدت بها فايزر، ومعظمهم يعانون من شكل معتدل إلى شديد من المرض الذي تم اختبار العلاج الجيني من أجله.

إقرأ أيضًا:

• خطوة هائلة لحماية الرضع من الفيروس التنفسي المخلوي: عقار ميرك يظهر نتائج إيجابية

• وسط اتهامات برفع تكاليف المرضى، وسطاء صناعة الأدوية الأمريكية يدافعون عن نموذج أعمالهم

• المملكة المتحدة تُقرّ استخدام عقار ويجوفي من نوفو نورديسك للحد من مخاطر أمراض القلب